Εμβόλιο διαβήτη αποτελεσματικό σε ασθενείς με συγκεκριμένη γονιδιακή παραλλαγή

Εάν επικυρωθεί σε μεγαλύτερες δοκιμές, η νέα θεραπεία θα μπορούσε να είναι χρήσιμη στο 50% των ασθενών με διαβήτη τύπου 1.

Για αρκετά χρόνια, οι ερευνητές γνωρίζουν ότι ένας από τους βασικούς δείκτες του διαβήτη τύπου 1 είναι η παρουσία αυτοαντισωμάτων που στοχεύουν μια παγκρεατική πρωτεΐνη, την GAD65.

Σε αυτούς τους διαβητικούς ασθενείς, η παρουσία αυτών των αυτοαντισωμάτων είναι συχνά ένα πρώιμο σημάδι ασθένειας και οι ερευνητές έχουν υποθέσει από καιρό την πιθανότητα διακοπής αυτού του αυτοάνοσου μηχανισμού ως τρόπου πρόληψης της καταστροφής των κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη.

Εάν το ανοσοποιητικό σύστημα ενός νεοδιαγνωσμένου διαβητικού ασθενούς μπορεί να εκπαιδευτεί για να σταματήσει να καταστρέφει τις πρωτεΐνες GAD, τότε υποθετικά θα μπορούσε να διατηρηθεί κάποιο επίπεδο παραγωγής φυσικής ινσουλίνης. Ωστόσο, ορισμένες δοκιμές εμβολίων GAD τα τελευταία χρόνια απέδωσαν ασαφή αποτελέσματα.

Ερευνητές πίσω από μια δοκιμή Φάσης 2 που δοκιμάζουν ένα εμβόλιο GAD σε περισσότερους από 100 νεοδιαγνωσμένους ασθενείς με διαβήτη τύπου 1, προτείνουν ότι μια συγκεκριμένη γενετική παραλλαγή θα μπορούσε να είναι το κλειδί για να κατανοήσουμε σε ποιον μπορεί να λειτουργήσει αυτή η θεραπεία.

Οι μισοί από την ομάδα των 109 ασθενών έλαβαν τρεις μηνιαίες δόσεις, ενώ οι άλλοι μισοί έλαβαν ενέσεις εικονικού φαρμάκου. Δεκαπέντε μήνες αργότερα, δεν υπήρχε συνολική διαφορά στην παραγωγή ινσουλίνης μεταξύ των δύο ομάδων. Όμως, οι ερευνητές εντόπισαν μια σημαντικά θετική επίδραση σε μια υποομάδα ασθενών, στην ομάδα θεραπείας, με μια συγκεκριμένη γενετική παραλλαγή.

Εξετάζοντας μια παραλλαγή στα γονίδια HLA, που ονομάζεται DR3-DQ2, η μελέτη εντόπισε μια κλινικά σημαντική διατήρηση της παραγωγής ινσουλίνης μετά από 15 μήνες. Περίπου 50 τοις εκατό όλων των ασθενών στη δοκιμή είχαν αυτή τη συγκεκριμένη γενετική παραλλαγή.

«Οι ασθενείς στην υποομάδα με τα γονίδια HLA τύπου DR3-DQ2 δεν έχασαν την παραγωγή ινσουλίνης τόσο γρήγορα όσο οι άλλοι ασθενείς», εξηγεί ο Johnny Ludvigsson, ερευνητής στη μελέτη από το Πανεπιστήμιο Linköping. «Αντιθέτως, δεν είδαμε καμία σημαντική επίδραση στους ασθενείς που δεν είχαν αυτόν τον τύπο HLA.»

Ο Ludvigsson σημειώνει, επίσης, ότι, ενώ αυτό το θετικό θεραπευτικό αποτέλεσμα δεν διασώζει πλήρως όλα τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη σε έναν διαβητικό ασθενή, μπορεί να βοηθήσει το σώμα να διατηρήσει κάποιο μικρό επίπεδο παραγωγής ινσουλίνης, το οποίο μπορεί να είναι σημαντικό για τη διατήρηση ασφαλών επιπέδων σακχάρου στο αίμα.

Θα απαιτηθούν μεγαλύτερες δοκιμές για την επικύρωση αυτών των αποτελεσμάτων, αλλά ο Ludvigsson λέει ότι αυτή η νέα θεραπεία θα μπορούσε να είναι χρήσιμη σε περίπου 50 τοις εκατό των ασθενών με διαβήτη τύπου 1.